La mayoría de las personas con EHNA se sienten bien y no saben que tienen un problema hepático, pero con el tiempo, la EHNA puede progresar hasta convertirse en insuficiencia hepática. NASHGEN-2 se encuentra actualmente en curso para investigar posibles tratamientos con factores de riesgo genéticos para la EHNA. Tenga en cuenta el estudio NASHGEN-2 como una oportunidad para sus pacientes con EHNA de acceder a tratamientos emergentes.
NASHGEN-2 es un estudio clínico de fase 2 para pacientes adultos con EHNA que analiza la seguridad y la eficacia de un tratamiento en investigación (ALN-HSD) en sujetos con EHNA y ciertos factores de riesgo genéticos. Este estudio evalúa el efecto del tratamiento en fase de investigación sobre la fibrosis hepática.
Durante el transcurso del estudio, el tratamiento en investigación o el placebo se administrarán mediante una inyección subcutánea cada 4 semanas en un total de 13 dosis. El tratamiento del estudio (ALN-HSD) es un ARN pequeño de interferencia (ARNpi) sintético que apunta al ARNm de HSD17B13, conjugado con un ligando que contiene N-acetilgalactosamina (GalNAc) para facilitar su administración específica hacia el hígado (hepatocitos). Mediante la reducción de la expresión del HSD17B13, funcional en el hígado, se plantea la hipótesis de que el tratamiento en investigación (ALN-HSD) imitará la pérdida endógena de las variantes de función del HSD17B13, lo que provocará una reducción de la inflamación, la lesión hepática y la fibrosis en los pacientes con EHNA.
Se espera que los pacientes formen parte de este estudio durante alrededor de 100 semanas. Durante el estudio, los participantes realizarán 21 visitas del estudio, que incluyen 16 visitas en el período de tratamiento (que consta de 13 visitas de dosificación y 3 visitas de seguridad). Después del período de tratamiento, los participantes se someterán a un período de seguimiento por motivos de seguridad que constará de 2 visitas de seguimiento.
Los participantes que reúnan los requisitos pueden recibir un reembolso por los costos de traslado y alojamiento relacionados con el estudio.
¿Cómo puede ayudar?
NASHGEN-2 incorporará aproximadamente 120 personas con EHNA a nivel mundial. El éxito de NASHGEN-2 depende de que los médicos deriven posibles participantes al estudio.
Your patients may be considered for study screening if they are between the ages of 18 and 75 Y cumplen con todos los criterios para la opción 1 Y/U opción 2:**
Opción 1:
- Tener evidencia documentada de EHGNA en los últimos 12 meses con base en al menos 1 de los siguientes criterios:
– Biopsia hepática con esteatosis de grado 1 (S1) o superior
– Grasa hepática ≥5% según IRM-PDFF
– Parámetro de atenuación controlado por
Fibroscan ≥280 dB/m
– Atenuación hepática media según TC ≤45 unidades Hounsfield - Tener una AST ≥30 U/L en el plazo de los últimos 12 meses
- Tener al menos una de las siguientes características:
– Diagnóstico de diabetes tipo 2
– IMC ≥30 kg/m2 + ≥ 2 criterios de síndrome metabólico*
– Edad ≥50 años + ≥3 criterios de
síndrome metabólico*
Opción 2:
- Edad ≥50 años
- IMC ≥35 kg/m2
- Diagnóstico de diabetes tipo 2
*Criterios para el síndrome metabólico:
- Para sujetos de ascendencia no asiática, circunferencia de la cintura ≥102 cm para hombres, ≥88 cm para mujeres, cintura; para sujetos de ascendencia asiática, circunferencia de la cintura ≥90 cm para hombres, ≥80 cm para mujeres
- Presión arterial ≥130/85 mm Hg o consumo de medicamentos para controlar la presión arterial
- Triglicéridos en ayunas ≥150 mg/dL o consumo de medicamentos reductores de triglicéridos
- HDL-c en ayunas ≤40 mg/dL en hombres, ≤50 mg/dL en mujeres o consumo de medicamentos reductores de lípidos
- Glucosa en ayunas ≥100 mg/dL o consumo de medicamentos para la diabetes tipo 2
**Los investigadores deben consultar los documentos del estudio para obtener la mayoría de los criterios de guía actualizados.
Tenga en cuenta: hay otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
¡Busque un centro de estudio cercano!
La salud y la seguridad de su paciente son nuestras principales prioridades. Esperamos que valore el impacto de esta investigación y considere derivar posibles candidatos. Esperamos que su apoyo nos permita contribuir al avance de los tratamientos para personas que viven con EHNA.
Spanish (Puerto Rico) 
English (United States) 
Spanish (Mexico) 
English (Puerto Rico) 
Spanish (United States)