¿En qué consiste el estudio de investigación clínica NASHGEN-2?

Si vive con esteatohepatitis no alcohólica (EHNA), sepa que no recorre solo este viaje. LA EHNA es una forma de enfermedad de hígado graso no alcohólico (EHGNA). La EHGNA afecta a un 25% de la población adulta a nivel mundial. La EHNA se produce cuando la grasa se acumula en el hígado. La respuesta de su cuerpo a través de su sistema de defensa natural, el sistema inmunitario, produce inflamación, lo que daña las células cercanas. El intento del cuerpo de reparar el daño causa cicatrices en el hígado, o “fibrosis”. Un ciclo recurrente de inflamación y fibrosis puede causar cicatrices permanentes que interfieren con la función hepática adecuada. Actualmente, la EHNA es la segunda causa principal de trasplantes hepáticos en los EE. UU.

No sabemos por qué algunas personas desarrollan EHNA y otras no, pero podría haber una conexión entre el código genético de las personas (los patrones de ADN que controlan la forma en que funcionan sus cuerpos) y un mayor riesgo de EHNA. Las personas con hipertensión arterial, colesterol alto, resistencia a la insulina, diabetes tipo 2 u obesidad también tienen un mayor riesgo de desarrollar EHNA.

La mayoría de las personas con EHNA se sienten bien y no saben que tienen un problema hepático, pero con el tiempo, la EHNA puede convertirse en cirrosis (cicatrización a largo plazo) e insuficiencia hepática.

Actualmente, analizamos la seguridad y la eficacia de un fármaco en fase de investigación como un posible tratamiento para la EHNA en participantes con ciertos factores de riesgo genéticos. NASHGEN-2 es un estudio de investigación clínica que tiene como objetivo ver el efecto del tratamiento en investigación en la reducción de la fibrosis hepática en participantes del estudio.

¿Cuál es el tratamiento en investigación?

Tratamiento en investigación: El tratamiento en investigación [se denomina ALN-HSD y] se administrará mediante inyección subcutánea (aguja debajo de la piel). El tratamiento en fase de investigación es un ARN (ácido ribonucleico) pequeño de interferencia: ARNpi, diseñado para interferir con el proceso que convierte el código genético de uno de sus genes en una proteína. Normalmente, una cadena de ARN mensajero (ARNm) contiene las instrucciones de nuestro ADN para construir proteínas a través de nuestras células. Se puede utilizar un pequeño ARN de interferencia para bloquear esas instrucciones para “silenciar” temporalmente el gen. El ARN pequeño de interferencia es preciso: solo interfiere con el ARNm específico utilizado para hacer que la proteína sea codificada por un gen específico.

El tratamiento del estudio se denomina “en investigación” porque no está aprobado por ninguna agencia de salud pública para ningún tipo de tratamiento.

Placebo: Un placebo es una sustancia que tiene una apariencia similar a un tratamiento, pero que no contiene ningún medicamento. Los investigadores pueden determinar si un tratamiento experimental es eficaz comparando su funcionamiento con el de un placebo. El placebo también se administrará mediante inyección subcutánea.

Una vez que el médico del estudio confirme que usted califica, se le asignará a 1 de 2 grupos de tratamiento. Tendrá la misma probabilidad (50%) de ser asignado al grupo que recibe el tratamiento en investigación o al grupo con placebo. Recibirá:

el tratamiento en investigación

o bien

un placebo

Este estudio es “doble ciego”, lo que significa que ni usted ni el equipo del estudio sabrán qué tratamiento está recibiendo ni qué grupo de tratamiento ha sido asignado. No obstante, de ser necesario por un evento médico significativo o una urgencia, el equipo del estudio puede averiguar a qué grupo se le asignó.

¿Qué puedo esperar si participo?

La participación en el estudio es 100% voluntaria. Recibirá información sobre qué puede esperar, como también sobre sus funciones y responsabilidades si participa en el estudio NASHGEN-2. Podrá abandonar el estudio en cualquier momento sin que esto afecte a su atención médica habitual.

Si participa en el estudio, se esperará que realice determinadas acciones. Esto incluye asistir a las visitas del estudio y someterse a determinadas evaluaciones y procedimientos, como extracciones de sangre, exámenes físicos y biopsias hepáticas. Su participación puede durar hasta 100 semanas e incluye un total de 21 visitas planificadas:

Período de selección (hasta 16 semanas): El equipo del estudio realizará pruebas para determinar si usted cumple con los requisitos para participar.

Período de tratamiento (52 semanas): Si califica, se le asignará el tratamiento en investigación o un placebo administrado mediante una inyección bajo la piel cada 4 semanas para un total de 13 dosis (16 visitas planificadas durante este período, que constan de 13 visitas de dosificación y 3 visitas de seguridad).

Seguimiento por seguridad (32 semanas): Después del período de tratamiento, realizará 2 visitas de seguimiento por motivos de seguridad en las semanas 68 y 84. Si abandona el estudio anticipadamente, también realizará 2 visitas de seguimiento por motivos de seguridad.

Los participantes que reúnan los requisitos pueden recibir un reembolso por los gastos de traslado que impliquen las visitas del estudio, y es posible que la atención médica relacionada con su participación, incluido el tratamiento del estudio, se proporcione sin costo. El equipo del estudio hablará sobre todo esto con usted.

¿Cómo puedo participar?

Si desea formar parte del estudio NASHGEN-2, puede completar un breve cuestionario para ver si es elegible al principio. Tenga en cuenta que usted y el médico del estudio analizarán criterios de elegibilidad adicionales.

¿Qué más debo saber?

Al igual que con todos los medicamentos, existen posibles riesgos al tomar el tratamiento en investigación. Si califica y decide participar, se le proporcionará un Formulario de consentimiento informado que explica los posibles riesgos y efectos secundarios. También existe la probabilidad de que el tratamiento en investigación lo afecte de formas desconocidas. Su salud y seguridad son nuestras principales prioridades y serán monitoreadas rigurosamente durante su participación.

Podría beneficiarse de los controles adicionales a su atención habitual y tener acceso a especialistas en EHNA. No podemos garantizarle que recibirá un beneficio médico por participar en este estudio. Su afección puede mejorar, seguir igual o incluso empeorar. Puede retirarse del estudio por cualquier motivo y en cualquier momento.

Encuentre un centro de estudio cercano

Para obtener más información sobre NASHGEN-2 y saber si puede ser una buena opción para usted, comuníquese con su centro de estudio más cercano. Estarán encantados de ayudarlo.

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